Lo scopo delle sperimentazioni che stanno avendo luogo in questo momento in tutto il mondo è di combattere ogni aspetto della Corea di Huntington, partendo dai sintomi conclamati sino al prevenirne l’insorgenza. Per fare questo è necessario conoscere ogni aspetto della malattia, quindi possiamo suddividere le terapie sperimentali per la Corea di Huntington in quattro categorie:

1. SINTOMATICHE: hanno lo scopo di attenuare i sintomi della malattia;
2. NEUROPROTETTIVE: hanno lo scopo di proteggere e rinforzare le cellule nervose perché possano essere più resistenti alla malattia;
3. RESTAURATRICI: hanno lo scopo di riparare il danno provocato dalla malattia;
4. PREVENTIVE: hanno lo scopo di prevenire la malattia.

Lo scopo di ogni sperimentazione per ciascuna terapia è di verificarne le tollerabilità e l’utilità effettiva.

Il loro effetto è quello di dare un beneficio al paziente che risulta comunque temporaneo, essendo la malattia progressiva. Si dividono essenzialmente in tre categorie di cura:

• Disordine dei movimenti: i farmaci non neurolettici

i farmaci anti-coreici

Riluzolo

• Problemi cognitivi: sinora nessun farmaco è stato ancora ritrovato;
• Problemi comportamentali: gli antidepressivi SSRI

Farmaci specifici per combattere l’agitazione,

l’aggressività e l’apatia;

Il loro effetto è quello di modificare il processo della malattia all’origine, influenzandola dal punto di vista genetico o neuropatogenico (agendo sulla causa della malattia), e i risultati dovrebbero essere durevoli nel tempo.

• Studi sul Riluzolo e sul Coenzima Q10;
• Studi su Creatina e Minociclina;
• Studi sugli inibitori dell’histone D acetylase
• Trials di Rilozolo e Coenzima Q10 su pazienti

Il loro effetto è quello di riparare il danno al cervello, e fondamentalmente queste terapie si riducono ai neurotrapianti.

Non esistono delle terapie effettive per prevenire la Corea di Huntington, sino ad ora l’unico prodotto che potrebbe avere questo effetto sembrerebbe essere il Coenzima Q10. Esistono negli Stati Uniti dei gruppi di sostegno tra persone a rischio sulle quali vengono fatte diverse valutazioni . In uno di questi, il PHAROS, molti accettano di essere testati senza voler sapere il risultato, e i medici hanno modo di osservare in loro, quando positivi, le prime avvisaglie della malattia. Nell’altro, il PREDICT HD persone asintomatiche ma risultate positive al test vengono tenute sotto osservazione sempre con lo scopo di definire al meglio quali siano i primi segnali dell’insorgere della malattia