Gennaio
2005
Il campo della terapia genica stà
aprendo nuove strade con la ricerca sull’iRNA.
Per capire cos’è e cosa può fare,
dobbiamo partire dal DNA.
Sappiamo tutti che il DNA è quel
composto organico con struttura a forma di doppia elica che contiene l’informazione genetica necessaria al
nostro organismo per funzionare.
Questa informazione è tradotta dall’RNA
cellulare che sintetizza le proteine necessarie a veicolare il messaggio
genico.
L’RNA all’interno della cellula si
distingue per il fatto di avere una struttura a catena semplice.
L’RNA
è sostanzialmente l’esecutore degli ordini del DNA.
Si distinguono diverse categorie di
RNA, con peso molecolare diverso e con funzioni diversificate, attività diverse
per un comune obiettivo.
L’iRNA
(interferenza dell’RNA) ha il compito d’interferire sulle funzioni dell’mRNA (RNA messaggero) per bloccare l’attività di sintesi proteica e quindi
ridurre al silenzio singoli geni. Attività indispensabile quando, ad esempio, i
virus tentano di impadronirsi dei meccanismi di sintesi proteica della cellula
per produrre proteine virali.
Questa funzione di silenziatore
potrebbe tornare utile, quando all’interno della cellula si sviluppano meccanismi tumorali che la portano ad
impazzire.
Gli studi in corso mirano a
sintetizzare in laboratorio degli iRNA
(che chiameremo siRNA) per la cura dei tumori cercando così di
inattivare la sintesi proteica delle cellule malate e bloccare le metastasi, in
altre parole la loro diffusione nell’organismo.
Inibire solo certi geni in maniera
selettiva ed efficiente è però un’aspirazione scientifica tanto grande quanto
complessa.
L’iRNA è un sistema complicato e tanti
sono gli aspetti che possono provocare effetti inattesi.
I farmaci basati sui siRNA sono in una
fase iniziale di studio e ricerca.
In primo luogo, i ricercatori dovranno
controllare in maniera approfondita se questi agenti di sintesi (farmaci)
possono provocare risposte immunitarie indesiderate o silenziare anche geni sui
quali non dovrebbero avere effetti.
I moderni studi computerizzati sulla
cellula mostrano, inoltre, che il tumore non è un forma casuale di
degenerazione cellulare, bensì una malattia dei geni, della cui evoluzione c’è
traccia espressiva nei geni stessi.
Anche questi studi aprono la strada ad
interventi terapeutici mirati alla cura dei tumori di cui si potrà conoscere la
carta d’identità genica.
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