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Nuove prospettive per il trattamento della
distrofia MUSCOLARE
Presentata una ricerca al San Raffaele di Milano
www.uildm.org
Padova, 11 luglio 2003 - E' stata presentata ieri nel corso di una conferenza stampa congiunta dell'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano e della rivista internazionale "Science" un'importante scoperta di un gruppo di ricercatori italiani, finanziati da Telethon (con oltre 800mila euro nel corso degli anni), che consente di fare un ulteriore passo avanti nella lotta alla distrofia muscolare.
La ricerca, presentata da Giulio Cossu, Direttore del Centro per le Cellule Staminali del San Raffaele, ha dimostrato l'efficacia di una terapia cellulare applicata su modello animale affetto da distrofia dei cingoli di tipo 2D (Cell therapy of alpha sarcoglycan null dystrophic mice through intra-arterial delivery of mesoangioblasts, questo il titolo del "research article" con cui "Science" pubblicherà i contenuti dello studio).
Il sistema messo a punto utilizza in sostanza cellule staminali normalmente associate ai vasi sanguigni, corrette geneticamente per il gene alterato e iniettate nell'arteria femorale di un topolino distrofico, dove sono in grado di correggere il difetto muscolare.
Oggi, perché sia messa a punto una terapia efficace sui pazienti, la ricerca preclinica da effettuare è ancora lunga e il cammino complesso e incerto, ma anche in questo caso la risposta di Telethon è stata pronta, con l'approvazione di un progetto della durata di tre anni, che riunirà ben sei gruppi di ricerca impegnati nello studio e nella messa a punto di una terapia genica, farmacologica e cellulare per la distrofia muscolare, con un finanziamento previsto di 1.300.000 euro.
Al di là della soddisfazione di fronte a questi risultati, corre comunque l'obbligo di riprendere quanto dichiarato congiuntamente dal Presidente Nazionale della UILDM Enrico Lombardi e dal Direttore della Comunicazione del San Raffaele Gabriele Bertipaglia, i quali ancora una volta "sottolineano come la scoperta presentata oggi al San Raffaele rappresenti certamente un importante passo in avanti nella conoscenza scientifica e nella lotta contro le distrofie muscolari, ma non ancora una terapia. Saranno infatti ancora necessari alcuni anni prima di arrivare ad una sperimentazione clinica sull'uomo.
La UILDM e i ricercatori dell’Istituto Scientifico Universitario San Raffaele raccomandano quindi ai pazienti affetti da distrofia muscolare e ai loro familiari di continuare a seguire tutte le indicazioni dei propri specialisti di fiducia e di non intraprendere 'viaggi della speranza' verso l'Istituto milanese che in questo momento non è in grado di offrire nulla di più di quanto tutti gli altri specialisti italiani possono garantire".
Ulteriori informazioni sui contenuti della ricerca sono rintracciabili nei siti Internet di Telethon
(www.telethon.it) e della Fondazione San Raffaele
(www.fondazionesanraffaele.it).
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